2025年4月10日，由中国医学科学院血液病医院（简称“所院”）张磊教授团队牵头开展的基因治疗临床研究，中国首个血友病B基因治疗产品波哌达可基注射液正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者的治疗。这一创新成果标志着中国在血友病B基因治疗领域取得了重大突破，为患者带来了新的希望。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起的遗传性出血性疾病。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子IX替代治疗，需终身频繁接受静脉注射。这种传统治疗方法不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，还伴随着感染、血栓等风险，同时高昂的治疗费用也让患者家庭背负沉重的经济负担。

波哌达可基注射液的获批，为血友病B患者带来了革命性的治疗选择。该药物采用工程化改造的嗜肝性rAAV载体，可将含优化的人凝血因子IX基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子IX，并将其分泌到血液中，发挥促凝血活性。临床研究显示，波哌达可基注射液在改善患者凝血功能方面具有显著效果，治疗后患者年化出血率显著下降。

所院张磊教授团队自2019年起牵头发起波哌达可基注射液的临床研究工作。2019年，团队开展了单中心、单臂、探索性研究（NCT04135300），评估单次静脉输注波哌达可基注射液在中国血友病B患者中的安全性和有效性。2022年，相关临床研究结果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》。2024年，3-4.5年长期随访数据在第32届国际血栓与止血学会大会（ISTH）上公布，结果显示患者在接受治疗后，平均FIX活性显著提升，年化出血率大幅降低，且无严重不良事件发生。

2021年，张磊教授团队又牵头发起多中心、单臂、III期临床研究（NCT05203679），进一步评估中重度血友病B成年患者单次静脉输注波哌达可基注射液的安全性和有效性。2024年12月，III期临床研究结果在第66届美国血液学会（ASH）年会上发布，再次证实了波哌达可基注射液的卓越疗效和安全性。

张磊教授表示：“传统疗法需要患者频繁进行静脉注射，且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动，部分患者还会面临产生抑制物的风险。波哌达可基注射液的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，有望告别需要终身频繁静脉注射的困境，使血友病的治疗目标进一步提升。”

作为国内血液学研究的领军机构，所院始终引领我国血液学领域的前沿发展。依托国家血液系统疾病临床医学研究中心、血液与健康全国重点实验室等多个国家级平台的优势资源，在血液系统疾病诊疗和研究方向持续深耕，产生了系列原创性科研成果。 波哌达可基注射液的成功获批，展现了所院临床科研团队在出凝血疾病领域的强大实力和突出成绩。未来，所院将继续发挥国家队使命担当，推动医疗技术的革新发展，为患者提供更优质、高效的医疗服务，共创健康美好的未来。

供稿：血液病医院

编辑：戴申倩